Achubodd y dull arloesol fywyd y bachgen

Mae mwy a mwy yn cael ei ddweud am bosibiliadau anhygoel therapi genynnau. Defnyddiwyd y dechneg gymharol ifanc hon gan feddygon o Baris mewn bachgen ag anemia cryman-gell cynhenid. Hysbysodd y cylchgrawn «New England Journal of Medicine» am lwyddiant arbenigwyr.

Perfformiwyd y driniaeth 15 mis yn ôl mewn bachgen 13 oed ag anemia cryman-gell. Oherwydd y clefyd, tynnwyd ei ddueg a disodlwyd cymalau'r ddau glun gyda rhai artiffisial. Roedd yn rhaid iddo gael trallwysiadau gwaed bob mis.

Mae anemia cryman-gell yn glefyd genetig. Mae'r genyn diffygiol yn newid siâp celloedd coch y gwaed (celloedd coch y gwaed) o grwn i gryman, sy'n achosi iddynt lynu at ei gilydd a chylchredeg yn y gwaed, gan achosi niwed i organau a meinweoedd mewnol ac achosi iddynt ddod yn ocsigenedig. Mae hyn yn arwain at boen a marwolaeth gynamserol, ac mae angen trallwysiadau gwaed aml sy'n achub bywyd hefyd.

Fe wnaeth Hôpital Necker Enfants Malades ym Mharis ddileu nam genetig y bachgen, yn gyntaf trwy ddinistrio'n llwyr ei fêr esgyrn, lle maen nhw'n cael eu cynhyrchu. Yna fe wnaethon nhw ei ail-greu o fôn-gelloedd y bachgen, ond eu haddasu'n enetig yn flaenorol yn y labordy. Roedd y weithdrefn hon yn cynnwys cyflwyno'r genyn cywir iddynt gyda chymorth firws. Mae'r mêr esgyrn wedi adfywio i gynhyrchu celloedd gwaed coch arferol.

Mae pennaeth yr ymchwil, prof. Dywedodd Philippe Leboulch wrth BBC News fod y bachgen, sydd bellach bron yn 15 oed, yn gwneud yn dda ac nad yw’n dangos unrhyw symptomau o anemia cryman-gell. Nid yw'n teimlo unrhyw symptomau ac nid oes angen mynd i'r ysbyty. Ond nid oes amheuaeth o adferiad llwyr eto. Bydd effeithiolrwydd y therapi yn cael ei gadarnhau gan ymchwil a phrofion pellach ar gleifion eraill.

Mae Dr. Deborah Gill o Brifysgol Rhydychen yn argyhoeddedig bod y weithdrefn a gyflawnir gan arbenigwyr Ffrengig yn gyflawniad gwych ac yn gyfle i drin anemia cryman-gell yn effeithiol.

Gadael ymateb