Le Syndrom Prader-Willi Mae (PWS) yn glefyd a nodweddir adeg genedigaeth gan ddiffyg tôn cyhyrau (hypotonia), pwysau ac uchder is na'r arfer, ac anhawster bwydo, ac yna gordewdra cynnar sy'n gysylltiedig â gormod o fwyd yn ystod plentyndod. Yn ôl mynychder y clefyd hwn oherwydd annormaledd genetig amcangyfrifir bod 1 fesul 50 o drigolion. Mae'r genynnau dan sylw wedi'u lleoli ar ran cromosom du 15. Yn ychwanegol at y cromosomau rhyw, ar gyfer pob pâr o gromosomau, etifeddir un copi gan y fam a'r llall gan y tad.
O dan amgylchiadau arferol, mae genynnau yn y rhanbarth hwn yn anactif ar gromosom mam 15, ond yn weithredol ymlaen cromosom tadol 15. Ond mewn babanod â PWS, mae'r rhanbarth hwn o'r cromosom tadol yn anactif neu ar goll. Mae ymchwilwyr ym Mhrifysgol Duke, yn yr Unol Daleithiau, ar drac addawol triniaeth, ers iddynt lwyddo i ddatblygu cyffur yn gallu actifadu'r rhan hon ar gopi mamol o'r genyn mewn llygod sâl.
Mae llygod yn tyfu'n well ac yn byw yn hirach
Datblygodd yr olaf yn wael, fel babanod â PWS, ac ni oroesodd. Meddyginiaeth o'r enw UNC0642 yn targedu genynnau mamol oherwydd yn wahanol i enynnau tadol, mae'r rhain ar gael fel mater o drefn mewn cleifion â PWS. Gyda'r driniaeth hon, roedd y llygod a gafodd eu trin yn arddangos twf a ennill pwysau yn uwch na llygod heb eu trin. Yn ogystal, goroesodd 15% ohonynt i fod yn oedolion heb ddangos sgîl-effeithiau difrifol.
Mae'r feddyginiaeth yn gweithio trwy atal gweithgaredd protein o'r enw G9a, sydd, ynghyd â phroteinau eraill, yn ymgynnull genynnau mamol yn dynn yn y cromosom. Tra ar y cyfan, mae'r astudiaeth yn dangos bod y cyffur yn dangos addewid, mae ymchwilwyr yn credu bod angen mwy o astudiaethau o hyd. Maent am asesu ei effeithiau ar symptomau eraill y clefyd sy'n ymddangos yn hwyrach, tua 2 oed, fel gorweithio cymhellol a gordewdra.